2/29 為國際罕病日，今年主題為「提高對罕見疾病患者、其家人和照顧者的認識並為其帶來變化」。罕病律師陳俊翰於春節期間驟然離世，使得台灣政府與社會大眾認識罕見疾病及面臨的生活挑戰，陳俊翰律師曾於 12/15 接受上報專訪，表達對罕藥 SMA 的全給付期待，希冀藥物的給付能讓病友享有基本的治療權保障、進而努力實現夢想，健保署日前也宣布研議 SMA 藥物擴大給付，立法委員蘇巧慧表示，將繼續為病友爭取權益，促進台灣罕病藥物給付制度相關改革。

陳俊翰出生即罹患脊髓性肌肉萎縮症（Spinal Muscular Atrophy，簡稱 SMA），該罕病主要臨床表現包括肌肉張力低下、四肢、軀幹肌肉無力、肌肉萎縮等，該疾病甚至會逐漸剝奪病人的呼吸、說話、表達、吞嚥等基本生理機能。陳俊翰說過，「每一位 SMA 病患身體肌肉功能的退化，就是我們的日常。」

SMA 現今有藥物能維持現有運動功能，以及部分日常生活能力，防止進一步的惡化，甚至改善症狀，全球也多達 30 多個國家，針對 SMA 治療藥物已施行全給付。然而，在重視人權價值、GDP 於世界排名前 20 的台灣，SMA 藥物卻受健保給付條件限制，除此，更有 25 種罕病藥物，仍在等待健保給付。

「有藥可用但不包括我」人權律師放下小我盼罕病用藥改革加速 

治療 SMA 的方式共有背針、口服與基因治療，然而健保給付對象以運動功能指標（RULM）評估給付與否，≧15 者才有機會在健保體制下接受治療。全身只有眼睛、嘴巴以及一根小指頭可以活動的陳俊翰，曾自曝自己的 RULM 是 0 分，與其他 7 成病友，同在給付範圍之外。

「但我還有很多可以做到的事情、能對社會有所貢獻。」陳俊翰曾表示，每一位 SMA 患者，都很努力的和自己的疾病、身體的退化在對抗，同時也努力的實現自己的生活跟夢想。「每一條生命都應該要被珍惜。」

陳俊翰生前心繫同樣與時間賽跑、無藥可用的 300 多名病友，他知道，許多病友，迫切需要健保通過藥物給付，以阻止病情的惡化，但有許多禁不住漫長的等待，生命就消逝了。「有藥可用，但不包括我。」陳俊翰深感有藥卻無法治療，比沒有藥物更為殘忍，他拋棄國外高薪，致力為病友奔波發聲，希望台灣在整體的罕病藥物給付上，制度相關改革可以更快速，使罕病病友生而為人的權利，能夠獲得保障。

除了爭取 SMA 藥物的擴大給付，陳俊翰也表示，許多罕病在生物科技醫學進步下，有越來越多創新治療，得以解決患者問題，然而，當今的罕藥專款與健保預算相扣連，難以支撐罕藥費用需求。

不少專家與病友團體呼籲，應依據罕病法第 33 條所明示，主管機關應編列預算，補助健保未能給付之相關費用。陳俊翰律師也於受訪時建議，政府須以菸捐、公務預算或其他多元財源挹注，以增加罕病藥物全給付的可行性。

SMA 全給付研議　立法委員蘇巧慧：樂觀其成同時盼不分黨派委員共同關心

對於 SMA 用藥全給付的訴求，健保署發表聲明，表示預期於今年 3 月召開專家會議，最快有望於上半年通過 SMA 全給付。蘇巧慧表示樂觀其成，也希望立法院不分黨派的委員，可以一起討論相關財源規劃，讓國家針對罕病治療能夠提供更快、更到位的資源協助。

蘇巧慧表示，她長期關注罕病議題，也積極為罕病病友爭取資源，包括針對提高罕病用藥可近性提出相關質詢、召開記者會，並爭取擴大財源，提供病友更完善的照護與支持。除此，蘇巧慧也進一步強調，協助每一個新生命及早發現可能風險，及時預防並採取相對應醫療措施，守護每一位孩子健康長大的機會是重要的事。

蘇巧慧最後補充，陳俊翰律師生前用自己生命的最後一刻，教給台灣人寶貴的一課，讓更多人認識身障者權益與罕見疾病。未來民進黨團在立法院會肩負陳俊翰的精神，繼續在立法院為身障者、罕病病友爭取權益。蘇巧慧也將持續從擴大給付、用藥權益與家人支持等三面向繼續努力，為病友爭取更完善的照護與支持。