今年7月時，一名母親半夜寫信給總統蔡英文，為自己罹患罕見疾病脊髓性肌肉萎縮症（簡稱SMA）的女兒請命，「總統求求您 救救我的孩子......」，這位母親說，看到女兒凌晨為了上廁所而爬出房間，她非常痛心，希望總統能幫忙，讓Spinraza 用藥範圍可以擴大；以及Evrysdi（以往稱Risdiplam）可以趕快在台上市，幫助更多的病友。雖然曾收到總統府回信，但到目前為止，罕藥的取得依舊卡關。

根據《蘋果新聞網》報導，SMA是嬰幼兒死亡率最高的罕見遺傳性疾病，最嚴重患者平均活不過2歲。以往只能依靠物理治療及呼吸照護減少併發症，Spinraza是全球第一個治療SMA的藥物，2016年12月上市。

本身也是SMA患者的SMA治療藥物爭取協會（台灣生命之窗慈善協會）理事長李怡潔說，目前全球有42個國家將Spinraza納入健保給付，即使在平均每人GDP或平均每人醫療保健總支出（CHE）低於台灣的國家，例如捷克、斯洛伐克、波蘭等，也能全仿單或廣泛給付。

但全台400多位病友，卻只有3、40位病友有機會用藥。因為Spinraza價格高昂，一劑要價200多萬元，每4個月就要打一劑，一打就是一輩子，這筆費用除非國家幫忙以健保給付，否則就算有錢人也很難負擔。

李怡潔說，2020年7月1日健保署開始有條件給付SMA治療藥物，但全台仍有約九成患者無法獲得治療，到現在仍未見放寬給付。

李怡潔說，曾在醫院遇過不符合健保給付條件的病友，原本狀況和自己差不多，不需要帶維生器材出門，但短短4個月後再見面，她已無法自行呼吸，要隨時帶著呼吸器，不知道下一次是否還能見到她。李怡潔說，等待，是健保署最好的議價策略，也是殺害SMA病友最好的武器。

李怡潔表示，為降低高價藥物的財務衝擊，健保署會與藥廠簽訂「風險分攤協議（MEA）」，MEA的內容只有健保署與藥廠知曉，也就是說，健保署公告的罕病專款花費、罕藥價格等，都不是實際價格，因此，雖然Spinraza要價不菲，但健保署採購的價格絕對會低於牌價。

李怡潔想問的是，藥廠返還的費用在哪裡？每年罕病專款的實際花費是多少？剩下的經費是多少？這筆錢又在哪？是否有MEA可以不受民意代表監督的法條依據？

她質疑，若經費往來不透明又不受監督，健保署就可以繼續以「財務衝擊」為由，拒絕給付罕藥、犧牲SMA病患的治療權益。

李怡潔沉痛地說，健保的初衷是要集合大多數人的力量，共同解決少數人就醫的經濟障礙，以照顧全民的健康，所有的SMA病友家屬都在懇求健保署秉持健保制度的初衷，給SMA患者一個活下去的機會。