罕病新藥的研發時間長、成本高、市場小，價格也偏高，病友多只能依靠健保給付。然而，根據罕病基金會統計，二代健保實施後，審核程序變得更加繁複，從申請罕病認定到通過健保審議，至少需花50個月。今年上報舉辦「國際罕病日─罕藥現況與前瞻座談會」座談會上，專家們期盼政府另闢新徑，透過建立數據資料庫，增加新藥使用機會。

罕病病友用藥的困境，身為第一線治療醫師，台大醫院基因醫學部暨小兒部主治醫師簡穎秀表示，目前健保署給付一些罕病，用藥範圍十分小，同類罕病只有少部分病友可以獲得用藥，作為醫師實在很痛心，明明藥品可以救治所有病友，卻要被迫放棄救治一些人。她認為這幾年外界對於病友的關注只剩下新藥砍價、給付範圍與預算爭奪，卻忽略病友的真實需求，期望政府提高層次想辦法幫助病友。

對此，台灣神經罕見疾病學會理事長劉青山表示， 罕病預算不足是大環境下的困境，然而政府還是可以積極為病友找尋機會，像是積極爭取國際藥廠來台設廠，甚至是洽談優惠與合作機會，畢竟藥廠是私人企業，會優先考量商業利益。可以參考印度的例子，等到專利期過後，開始生產和原廠專利藥有相同療效、價格相對便宜的「學名藥」（Generic Drugs）。或從疫情的經驗來看，以色列靠著全國人民疫苗接種數據，換取到疫苗優先施打權利，台灣未來也可以規劃罕病登錄系統，以數據換取用藥機會。

耕莘醫院病理科主治醫師、中華民國肌萎縮症病友協會理事長陳燕麟則指出，現在最大、最卡的問題就是預算，國際藥廠願意研發、製作罕病藥物，大多是為了理想與社會責任，因為罕藥市場如此小，根本沒有利潤可言。

陳燕麟也感性說道，他從病友身分來想，自己可以做些什麼，而不只是等著被治療。若能將罕病登錄系統的資料庫建立完善，病友們願意提供資訊，台灣將成為很好的臨床試驗基地，願意參與臨床試驗的病友，也能獲得藥價回饋。

對於建立罕病登錄系統，一名罕藥生技業者受訪時指出，目前國健署、醫院病歷系統等都有罕病相關統計，只是都沒有整合在一起，無法掌握確切的罕病人數。政府在無法掌握病友實際用藥需求下，卻反過來要求沒有相關資料的廠商，提出治療人數的預估，這對病友來說非常危險。如廠商估得過高，健保署將因為預算衝擊過大無法支付，或只能給付部分病友，限縮病友用藥機會；估得太低，若未來超過廠商預估值還需要還款，廠商只好申請較保守的用藥範圍，讓原本可以用藥的病友用不到了。

針對這個問題，他建議健保署與國健署可以整合手邊的資料，由國健署的罕病通報系統提供病患數的資料，帶入健保署預算前瞻性評估(horizon scanning)，各自規劃健保前後所需要的預算。有明確的罕病病友數與價格下，健保署就可確切預估明年支出，編列充足預算，讓病友不再因健保財務考量，而錯失用藥機會。