常感覺到疲勞、發燒、搔癢、食慾下降嗎？這些狀況不見得是工作勞累、感冒或老化所導致，很可能是罹患了骨髓纖維化！骨髓纖維化初期有夜間盜汗、注意力不集中、活動力不佳、易有飽足感、疲勞、骨頭疼痛、發燒、搔癢、腹部不適、體重下降等10大症狀，但容易誤以為是太疲倦或「年紀大了都這樣」，未能立刻就醫檢查，而錯過黃金治療期。

骨髓纖維化又分為原發性與續發性兩種，好發於50歲至80歲中高齡民眾。民眾對骨髓纖維化的認識相對較低，與骨髓纖維化早期症狀並沒有特異性有關，由於骨髓纖維化症狀與感冒、腸胃不適相近，導致難以提早發現與治療，因此罹患此疾病的患者，平均存活時間僅有3-6年。

若患者未能及早治療，骨髓的造血功能會越來越差，脾臟在此時會代替執行造血功能，進而出現脾臟腫大的現象，並壓迫到腸胃，導致食慾不振與體重下滑。患者也會感到貧血、疲倦，甚至有20%患者會惡化為急性骨髓性白血病。

對此，高雄長庚紀念醫院血液腫瘤科王銘崇醫師指出，骨髓纖維化被診斷出來通常有兩大類狀況，有一類患者沒有症狀，但做健康檢查時，發現血液有異常，才被診斷出來；另一類患者則是因為脾臟腫大，造成對腹部器官的壓迫，容易腹脹、產生飽腹感，或身體有發炎反應，而被診斷出來。

王銘崇醫師也提到，以現有治療方式而言，不管是對原發性或續發性骨髓纖維化患者來說，骨髓移植是唯一一勞永逸的方法，但門檻較高，患者可能無法配對到適合的骨髓，加上罹患該疾病的人年紀偏大，身體虛弱，難以進行骨髓移植。因此，患者多數會選擇接受症狀治療（支持性療法），有貧血狀況就輸血治療、若食慾減退就服用類固醇；除此之外目前還有標靶藥物治療的選擇，是較能控制疾病進程的治療方式。

根據目前的臨床經驗，一線標靶藥物雖然可以有效減緩症狀、改善脾臟腫大，但部分患者在使用藥物2年至3年後，就會逐漸失效，也有患者因為副作用太強而中斷治療，更有不少人出現預後不佳的狀況。隨著醫療不斷進步，骨髓纖維化近來也發展出新型標靶藥物，能有效改善患者症狀。

王銘崇醫師表示，一線標靶藥物在台灣已經上市好幾年，有不少病患的症狀獲得改善，但有些病患使用後沒有太大效果，脾臟沒有縮小、其他症狀仍惡化，還有病患會產生副作用，像他有位病患會感到強烈暈眩，即便服藥期間有輸血，也沒能改善，病患就不願意再使用。從他的臨床經驗來看，在5年的治療期間，10位使用標靶藥物治療的病患約有7位會因副作用或療效不佳，而不再繼續使用既有藥物治療。

然而，過去標靶藥物治療選擇少，往往導致患者一旦停用藥物，即面臨無藥可用的狀況。從臨床試驗的例子來看，王銘崇醫師分享說，有位病患的脾臟腫脹嚴重，腹腔幾乎有75%的空間被脾臟佔據，嚴重擠壓腸胃，食慾不振，體重不斷減輕，但一線標靶藥物的治療效果有限，直到病患參與臨床試驗，使用新型標靶藥物後，才獲得改善，體重增加許多，最近病患回診時，還詢問有沒有減肥的方法，足見新型藥物對患者症狀帶來的改變。

「二線標靶藥物是提供給不適用一線標靶藥物的患者，若是健保予以給付，我們當然是樂觀其成。」王銘崇醫師認為，目前國際間有各種藥物正在進行臨床試驗，原本一線標靶藥物的使用時間一長、容易出現副作用，過去發生這樣的狀況，患者往往會受限於經濟負擔而要求調整既有藥物劑量，以求可以使用健保給付的藥物繼續治療，如今有新型藥物的選擇陸續出現，有望在面臨副作用、抗藥性的狀況下，仍能提供患者其他治療選擇，也期望未來與相關單位討論新型藥物納入健保的可能性，提供患者更多元的治療選擇權、爭取翻轉生命的希望。

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