製藥公司諾華（Novartis）所開發治療血癌（亦稱白血病）的療程Kymriah在30日獲美國官方認可，可望在近期正式上市。同一天，諾華也公布1套Kymriah的定價為47.5萬美元（約新台幣1438萬元）。

美國食品藥品監督管理局（Food and Drug Administration, FDA）在30日正式批准了劃時代的血癌療程─Kymriah。

Kymriah是由製藥公司諾華所開發，其所採用的是CAR-T細胞療法。

《英國廣播公司》（BBC）報導，CAR-T細胞療法是一種「量身訂做」的療法，首先將白血球從血癌病患的血液中分離出來，接著利用基因工程技術來改造白血球使其具備對抗癌細胞的能力，最後再將改造後的白血球細胞重新注回體內。

諾華公布1套Kymriah的價格為47.5萬美元，比起原先外界預期的70萬美元（約新台幣2119萬元）還要便宜不少。不過根據FDA的規定，1年最多只有600人可以接受療程，且年齡必須要滿25歲。

FDA局長戈特利布（Scott Gottlieb）表示：「有了能夠改造病人細胞來去攻擊致命癌細胞的能力，我們正走在醫藥創新的前端。」

英國癌症研究中心（Cancer Research UK）的首席臨床醫師強森（Peter Johnson）表示，看到第1個獲得FDA批准的基因改造療程實在是令人感到興奮，同時這也象徵著進步。

BBC報導指出，Kymriah先前針對63位病患進行過試驗，其中83%的病患在3個月內病情有所緩解，而更長期的資料則還在蒐集當中。

Kymriah的風險、限制

Kymriah並非沒有風險。當改造過後的白血球進入身體，病患可能會出現有高燒或是其他流感相關症狀，嚴重的話甚至可能威脅生命。如果相關症狀真的出現，病患必須再支付治療這些副作用的費用。

此外，接受Kymriah療程的病患必須接受嚴密的觀察。《商業內幕》（Business Insider）報導，一名即將接受療程的病患表示，病患必須接受1個月的密集觀察，並且得住在距離醫院車程不到2個小時的地方。

Novartis prices Kymriah CAR-T treatment at $475,000, and that doesn't include other peripheral costs. https://t.co/NR9pDdSWNI

— Bob Herman (@bobjherman) August 30, 2017

Kymriah所引領的醫學革命

「我想現在才只是剛開啟了基因療法的新時代」，任職於哥倫比亞大學醫學中心（Columbia University Medical Center）的腫瘤科醫師薩特瓦尼（Prakash Satwani）說道。

薩特瓦尼預測，未來關於淋巴瘤、骨髓瘤、實質固態瘤的療程也會相繼出現。

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