從千分之一的存活機會，到兩個月制伏血癌，美國FDA核准的全球第一個基因抗癌新藥，除了為癌症患者帶來福音，還在生醫界掀起了什麼效應？

這個故事，得從一位五歲的美國小女生說起。艾蜜莉懷海德（Emily Whitehead）在二○○八年被診斷罹患急性淋巴性白血病，B型血癌並不可怕，有近九成的痊癒率，但艾蜜莉運氣不好，她掉入失敗的一○％，存活率剩下三成，最終的希望是骨髓移植。

一二年，艾蜜莉在骨髓移植前的最後一次化療失敗，癌細胞再度復發，父母捨不得讓九歲的小女兒就這樣被死神接走，決定與上帝豪賭一把。他們把艾蜜莉交給費城兒童醫院，接受賓州大學君恩（Carl June）博士正在實驗中的「Ｔ細胞療法」。

九歲的小女生艾蜜莉，就此站到人類抗癌歷史的鎂光燈下，成為癌症治療教科書中最重要的里程碑之一。君恩博士給她的是革命性的免疫基因自體細胞療法，是用病人自身的Ｔ細胞，以基因改造的程序讓Ｔ細胞認識血癌細胞，再將改造後的「Ｔ細胞戰士」（稱為CAR-T，Chimeric Antigen Receptor T cells）送回艾蜜莉的體內，在她體內殺死癌細胞，並且釋放出高量的細胞激素。

9歲女童的奇蹟
兩個月內，體內癌細胞消失

君恩博士革命性的基因療法，卻從未有過治療先例，艾蜜莉當時已被死神牢牢抓住，Ｔ細胞療法是最後的希望。她接受治療後，出現嚴重的副作用，血壓太低、氣喘不止，還被送進加護病房內氣切插管，只剩下千分之一的存活機會。

然後，奇蹟發生了，艾蜜莉體內的Ｔ細胞竟然逐步戰勝血癌細胞，成功從加護病房轉出，她從一二年四月住院接受治療，六月一日出院，前後兩個月，體內已經找不到癌細胞了！

CAR-T掀熱潮
諾華新藥獲FDA核准上市

艾蜜莉戲劇化的奇蹟，不只振奮了醫藥界，也成為《紐約時報》、《富比世》雜誌等媒體爭相報導的故事，更引爆全球對CAR-T免疫療法的熱潮，諾華（Novartis）、輝瑞、Juno Therapeutics、風箏製藥（Kite Pharma）等生醫公司投入巨額資金。

就在艾蜜莉出院兩年後的一四年，Juno與風箏製藥這兩家專注於CAR-T療法的公司獲得巨額增資，集資金額分別高達新台幣一千五百億元與一千億元。

一七年，艾蜜莉慶祝十四歲生日，她的網站貼出「抗癌成功滿五年」的照片，整個生醫界對CAR-T的實驗也爆炸性地展開，統計全世界正在進行的CAR-T治療試驗超過三八○項，有六成是血癌試驗，四成針對實體腫瘤。

CAR-T熱潮的領先者，當然還是賓州大學的君恩博士。諾華藥廠在一二年與君恩團隊簽約，取得基因療程商業化的權利；一四年，君恩團隊在《新英格蘭醫學雜誌》發表臨床第一、第二期的成果，三十個復發的急性淋巴血癌病人，有二十七人達到「完全緩解」，其中十五人曾接受血液幹細胞移植，半年後，仍有七三％的病人無復發。

這個成果，讓血癌病人在初期的化療、骨髓移植之後，再增加基因Ｔ細胞治療的最後防線，完成徹底制伏血癌的漫漫長征。

今年七月，美國食藥管理局（FDA）腫瘤藥物諮詢委員會（ODAC），一致批准諾華CAR-T的上市；八月三十日，FDA正式核准諾華藥廠上市商業藥名為「Kymriah」的療程，奪下第一個基因治療癌症產品的桂冠。

諾華在宣布新藥名稱的同時，也公告療程的價格高達四十七萬五千美元，加上前後二十二天的標準療程，醫師、住院、相關的護理照護費用之後，將會超過五十萬美元，一次高達新台幣一千五百萬元的治療，創下史上最貴藥劑的新紀錄！昂貴的醫療費用，引發「有錢才有醫生」的爭議，不過，依照專業藥價顧問公司的估算，這帖新藥「合理價在六十二萬五千美元到八十萬美元之間」。

因為藥價太貴，諾華同時宣布「無效免錢」的政策。這其實是稱為「成效導向」的新式藥價，Kymriah治療在兒童與年輕成人的族群效果特別顯著，三個月內痊癒率高達八三％，但在有色人種及中老年人卻未有如此成效。（閱讀全文…https://goo.gl/qWmzSj）

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